高中学历父亲回应救儿子自制药 现实版的药神 近日,一篇题为《一个父亲的选择:铤而走险自制药,还是等着孩子死去》的文章刷屏网络。 9月29日,当事人徐伟发文称:儿子病重,你会冒险选择自制药吗?为此引发大量网友的热议! 文中,高中学历的徐伟,为救儿子,自学基因编辑、自制药用级化合物,治疗罕见病的故事,引发众多讨论,感动无数网友!!儿子得罕见的遗传性疾病 徐伟的儿子小灏洋身患极其罕见的遗传性疾病Menkes综合征。Menkes综合征是一种极其罕见的遗传性疾病,大多见于男童,1962年由Menkes首先报道而得名。 由于患者X染色体上的ATP7A基因发生变异,导致身体无法吸收铜离子,严重影响正常发育,而女性因为有两条X染色体通常并不会发病。孩子用药后的相关状况 但是化合物只能对儿子的病情起到缓解的作用,所以开始培养间充质干细胞,希望通过干细胞更好的改善孩子的病情。 好在干细胞培养获得了成功,但面临生物制剂的支原体、人源病毒、细胞表面标志物、端粒酶等相关的检测费用昂贵。而孩子病了之后所有收入来源都断了,加上搭建实验室和研发后期的基因药物,真的是囊中羞涩,希望有相关的检测机构能够提供一些帮助。表示:将投入基因编辑工具研究 因为孩子突变的基因在全身都有表达,AAV9介导的基因替代只能够解决一些更新周期慢的器官的基因问题,最终的基因在体编辑才是最彻底的治疗方式. 徐爸爸表示:我想在基因替代治疗后全身心投入prime editor的基因编辑工具研究中。因为我孩子的突变是重复突变,在ATP7A基因序列第1141位多插入了一个A碱基,导致终止密码子提前,蛋白翻译被阻断。所以我想通过prime editor工具切除多出的A碱基,我考虑用孩子的皮肤成纤维细胞体外培养后做为模型细胞。根据突变位点设计prime editor的RNA,通过构建质粒体外验证编辑效率。也希望有关的专家可以帮帮我。网友点赞不断 网友槟城的天空表示:很伟大的父亲,看他的表述已经很专业。为了救孩子可以做到这个程度不是一般人能做到的,很佩服。希望他的孩子最终有个好的结果。 网友不泥泥评论:虽然学中医的我看不懂这篇文章,但这位父亲让我很钦佩,对孩子而言最了解他们的医生就是父母,当时我也是为了自己的孩子学上了中医。 网友回顾66点赞到:父爱的伟大让人泪目!多么了不起的父亲啊!一个高中文化的人,不知道突破了多少障碍多少阻力才能做出这个药物!真的太让人感动,太让人心疼了!父爱的力量是无穷大的,希望您能有所成就,找到彻底治愈孩子的方法,同时也给其他那些遭遇这种疾病的孩子一个希望!加油!结束语 他不是药神,只是个父亲。且不管自制药是否合规问题,为了儿子,徐伟做着他能够做到的一切。平凡的伟大,永远令人敬佩,希望有更多奇迹降临!
高中学历父亲回应救儿子自制药 现实版的药神
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